多方合力，推动“以患者为中心”的医疗生态圈建设
“我们积极投入支持患者组织能力建设，目的在于共建规范化的疾病全流程管理，帮助最大化实现患者临床获益。我们携手各方，希望推动‘以患者为中心’的医疗生态圈建设。”5月5日，在第五届中国患者组织经验交流会上，罗氏制药中国医学与个体化医疗副总裁李滨说道。
第五届中国患者组织经验交流会当天在福州举行。大会吸引了来自肿瘤、神经系统疾病、血液病、罕见病等在内的多个疾病领域的40余家患者组织参与。与行业协会、医疗卫生专业人士、专家学者等各方代表齐聚一堂，围绕“无限聚力 赋能新篇”主题，呈现患者组织5年间的成长和变化，共展“以患者为中心”的中国医疗健康生态圈发展的成果和未来前景。
患者组织步入快速发展轨道
2021年12月，国家发展改革委等20部委联合印发《“十四五”公共服务规划》，鼓励积极引导慈善等社会力量参与救助保障，支持社会组织发展。截至2021年3月，我国罕见病患者组织约130家，开展了药品援助、医疗信息、经济援助等30余项救助项目，并与政府部门、医疗机构紧密合作，探索建立以政府引导、多方助力的多层次保障模式。
目前国内上市的罕见病用药50余种，其中40余种已被纳入国家医保药品目录，除了部分罕见病高值药在《医保目录》内难觅踪影之外，大量的罕见病在我国面临“无药可医”，我国罕见病患者诊疗之路亟待开拓。
目前中国患者在推动提高新药研发方面正在发挥越来越重要的作用，并已受到行业的高度重视。2022年8月，中国国家药监局药品审评中心（CDE）发布《组织患者参与药物研发的一般考虑指导原则（征求意见稿）》、《以患者为中心的临床试验设计技术指导原则》以及《以患者为中心的临床试验获益-风险评估技术指导原则》3个文件，鼓励在医药研发中引入患者意见，强化“以患者为中心”的药物研发理念。
据调查，以患者为中心的临床试验，临床实验II期的药物成功上市的时间可以缩短长达2.5年的时间 。由于患者对于疾病对其生活的影响有着最直接的感受，他们为药物开发带来了临床、科学、法律和其他专家无法提供的独特而有价值的观点。
现在国内更多罕见病患者组织积极参与药物研发和临床试验，让更多临床研究和药品研发准确听到罕见病患者真实声音，使我国的患者从被医治者成为了创新药物研发的参与者，在药品研发及监管中日益彰显重要作用。
“面对患者的孤独、无助、无药可医等情况，我们做的最多的是陪伴，带着病友们去海边、去爬山、去录音棚等等，陪伴患者和家长度过那些绝望和无助。最大程度地帮助罕见病患者普及知识、给予方向上的指引和心理上的支持。”北京市美儿脊髓性肌萎缩症关爱中心执行主任邢焕萍谈到，从2016年至今，北京市美儿脊髓性肌萎缩症关爱中心同社会组织一起完成了脊髓性肌萎缩症（SMA）卫生经济学的研究、生活质量的研究、临床病例的研究等；跟企业一起完成SMA药物在中国的研究，让患者开始接触药；开始参与药物的研发，让SMA在中国实现了全球多中心的临床试验。
“这些成果见证了SMA领域的发展，从一个无药可依、无人关注，到后来进入罕见病目录，在中国尝试了第一个药品的优先审评审批，高值的药进入医保目录，让患者有药可保、有药可选……未来,相信SMA会越来越好。”邢焕萍说。
同样作为患者组织代表，广州市红棉肿瘤和罕见病公益基金会副理事长顾洪飞告诉记者：“我们的患者组织不仅参与了药物研发，也参与到了卫生技术评估当中。从2017年至今，我们陆续参与了超过20家企业的新药临床试验，包括BTKi抑制剂以及PD1的临床试验；此外，我们做的患者生存调查白皮书，也被生物经济学专家所采纳引用，测量了使用新药以后到底能给患者带来多大帮助，给医保省钱还是费钱，最终帮助了淋巴瘤患者的新药——奥妥珠单抗进入了医保。”
社会组织助力打通罕见病保障体系“最后一公里”
国家卫生健康委医政司委托中国罕见病联盟对近4万名全国罕见病诊疗协作网的医生开展调研，最新结果显示，近70%的医生知晓第一批罕见病目录，51%的医生开展过罕见病多学科诊疗协作。而就在4年前，超过七成医生并不了解罕见病的基础诊疗。
当下，随着罕见病患病群体受到的关注越来越多，面向罕见病的多层次保障机制也在加快建立。国家卫健委在《关于政协十三届全国委员会第四次会议第4638号（医疗体育类568号）提案答复的函》中介绍，国家医保部门高度重视罕见病患者的用药保障工作。改善罕见病患者的生存状况，需要政府、社会、行业和企业的共同努力，建立多层次医疗保障体系，政府主导实现“医疗、医保、医药”三医的协同联动，切实解决看病难，看病贵的问题，实现“病有所医、医有所药、药有所保”的终极目标。
利好政策不仅使患者获益，还给行业发展带来了利好。除了政府层面，社会组织在提升罕见病防治与保障水平方面也做出了巨大努力。中国罕见病联盟作为社会组织代表，在提高罕见病识别、诊断和诊疗能力等方面做出了突出贡献。
据了解，中国罕见病联盟成立于2018年，是经国家卫生健康委医政医管局同意，由北京协和医院、中国医药创新促进会、中国医院协会、中国研究型医院学会共同发起，50余家具有罕见病相关专科的医疗机构、高等院校、科研院所、企业等联合组成。旨在调动各医疗机构、科研院所、社会团体、医药企业的资源，发挥协同效应，推动诊疗水平的提高，促进罕见病临床、科研与孤儿药开发的协同创新。
中国罕见病联盟执行理事长李林康
“联盟的角色就是做政策推动的宣讲人、做诊疗能力的提升人，做企业的牵线人和罕见病患者贴心人。”中国罕见病联盟执行理事长李林康介绍说，具体来说，中国罕见病联盟是以患者为中心，其具体工作有以下几点：一是通过组织培训、多学科会诊等方式带动全国医生罕见病诊疗能力的提升；二是推动罕见病政策“最后一公里”真正落到实处；三是搭建合规渠道，反映企业诉求；四是通过调研报告反映患者最迫切的需求。
在李林康看来，患者组织在罕见病的诊疗、药物的研发、卫生技术评估等方面都起着举足轻重的作用。“联盟通过各种方式传递政府对罕见病患者的关怀，让患者组织健康有序地发展，为政府部门决策提供科学的数据及证据。”
联盟自成立以来，配合医保部门开展罕见病保障方面的课题研究。2019年，《罕见病药物卫生技术评估专家共识》与《2019中国罕见病患者综合社会调查》陆续发布，为推动罕见病药物保障制度的制定提供了参考。
谈及近年来罕见病的诊疗和保障方面的转变，李林康表示，一是全社会对罕见病的关注度大幅提高；二是罕见病MDT模式受到重视，协和医院作为国家级牵头医院，建立了罕见病多学科诊疗平台，同时也带动各个医院加强罕见病多学科会诊；三是企业更加关注罕见病的创新药物研发。
“这些变化都将推动我国罕见病诊疗水平和保障朝着更好的方向发展。下一步，联盟将加大对医生的培训，提升医生的诊疗能力，做到能够更早、更快发现患者，缩短误诊时间。与此同时，将积极探索多方共付的模式。”李林康解释说，共付以国家为主，患者出部分费用，企业适当降低药品价格，公益组织捐部分费用，保险机构再出一份力，帮助患者解决药物可及性问题。
携手多方共建医疗生态圈
目前中国患者在推动提高新药研发方面正在发挥越来越重要的作用，并已受到行业的高度重视。2022年8月，中国国家药监局药品审评中心（CDE）发布《组织患者参与药物研发的一般考虑指导原则（征求意见稿）》《以患者为中心的临床试验设计技术指导原则》以及《以患者为中心的临床试验获益-风险评估技术指导原则》，鼓励在医药研发中引入患者意见，强化“以患者为中心”的药物研发理念。
患者组织在推动药物研发，尤其是在罕见病方面，能够发挥特别重要的作用。因为患者组织聚集了大量病人，可以产生大量的数据，这些可以帮助科研人员了解疾病的自然病程和药物作用。由于患者对于疾病对其生活的影响有着最直接的感受，他们为药物开发带来了临床、科学、法律和其他专家无法提供的独特而有价值的观点。现在国内更多罕见病患者组织积极参与药物研发和临床试验，让更多临床研究和药品研发准确听到罕见病患者真实声音，使我国的患者从被医治者成为了创新药物研发的参与者，在药品研发及监管中日益彰显重要作用。
罗氏制药中国医学与个体化医疗副总裁李滨
罗氏制药中国医学与个体化医疗副总裁李滨表示：“罗氏作为个体化医疗的倡导者和领先者，我们积极投入支持患者组织能力建设，目的在于共建规范化的疾病全流程管理，帮助最大化实现患者临床获益。未来，除了在药物研发上持续努力，罗氏将践行‘先患者之需而行’的理念，携手各方，紧密协作优势互补，共同推动‘以患者为中心’的医疗生态圈建设。”
在李滨看来，这也是罗氏发起CEEPO的目的，我们希望能够了解患者的声音和患者的洞察。“从2018年第一届交流会的32家患者组织，发展到现在有100多位患者组织代表参加，对罗氏来说，先患者之需而行，让患者能够发声，是非常重要的。建立以患者为中心的生态系统并为其赋能，才能真正解决患者的问题。”
罗氏制药在罕见病领域也在加速发力，积极在罕见病创新药物方面实现突破。据李滨介绍，罗氏制药在中国未来5年有50个新的产品和适应症，在全球正在开发和早期开发中，一共有100个新的分子实体和250多个新产品的适应症，其中包含了很多罕见病的布局。
“罗氏作为个体化医疗的倡导者和领先者，我们积极投入支持患者组织能力建设，目的在于共建规范化的疾病全流程管理，帮助最大化实现患者临床获益。”李滨表示，未来，除了在药物研发上持续努力，罗氏将践行“先患者之需而行”的理念，携手各方，紧密协作优势互补，共同推动“以患者为中心”的医疗生态圈建设。
李滨表示，5年间，CEEPO不仅仅持续为患者组织提供经验分享和信息交流的平台，多方赋能中国患者组织，提升患者组织的影响力，更致力于推动打造“以患者为中心”的医疗卫生生态圈，促进企业、患者组织和社会各界共同携手，从新药研发、药物审批、药品准入等方面形成多方参与的协同机制，建立多层次的医疗保障体系，全面推进中国医疗健康生态圈发展。