“赋能守护·罕见病关爱行动”公益创投计划结项

　　近日，由蔻德罕见病中心(CORD)、阿里巴巴公益、阿里健康公益联合主办的“赋能守护·罕见病关爱行动”公益创投计划结项。2026年3月至5月的60天里，六家入围的罕见病患者组织围绕诊疗、保障、康复、政策与社会支持五大方向，以“微创新撬动大改变”为理念，交出了一份扎实答卷。

皮质醇增多症联盟(CHPA)闭门政策圆桌会

　　在上海，全国DMD(杜氏肌营养不良)患者家庭联盟(上海地区)通过两次群访与圆桌建言，覆盖40户家庭，推动新一代用药伐莫洛龙被“沪惠保”按“责任二”报销70%，一名患儿单次结算即节省16779元。皮质醇增多症联盟建起近300名长期用药患者的真实世界证据库，推动“老药新用备案制简化临床试验”路径写入浦东罕见病立法试点条款。布鲁顿友之家将《IEI患者早诊与保障路径支持工具》送达有需要的家庭，完成568人次深度服务，帮助一户家庭月自付费用从6000余元降至约2000元。

　　与此同时，肠康荟SBS患者关爱中心研发全国首套短肠综合征“不尴尬”出行包，29位试用者综合满意度达89.7%;南昌市血之友公益协会形成国内为数不多的《中国女性血友病现状调研报告》，让“血友病女性”这一隐形群体首次被数据看见;北京企鹅之家小脑萎缩症病患关爱中心完成国内首份SCA(脊髓小脑性共济失调)吞咽障碍临床基线数据，填补研究空白。

　　主办方介绍，本期计划共支持六家患者组织、覆盖七个罕见病细分病种，坚持“不靠规模、靠精准，不替患者发声、而是让患者自己被听见”。据悉，“赋能守护·罕见病关爱行动”将作为长期行动持续推进，2027年将开启新一期，继续关注尚未被看见的罕见病角落。